Les maladies rares se définissent comme des affections qui touchent moins d’une personne sur 2000. Néanmoins, leur nombre important, plus de 8000 pathologies déjà recensées font que le nombre total de patients dépasse souvent le nombre de malades atteints de cancer. Plus de 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies.
Une personne sur 20 est concernée soit pour le Maroc 1,5 million de patients atteints par une de ces pathologies. Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse : neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses

La journée Internationale des Maladies Rares (Rare Diseases Day) est organisée chaque année le dernier jour de février, dans plus de 90 pays. L’objectif principal de cette journée est de sensibiliser sur les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes concernées. A cette occasion, l’ALLIANCE DES MALADIES RARES AU MAROC va organiser sa propre « Journée des Maladies Rares », le 24 février 2024 à Casablanca dans l’hôtel Marriot. Elle le fera en partenariat avec les laboratoires Sanofi et L’Association Marocaine de Biologie Médicale (AMBM). M. Aziz DAOUDA animera les débats de la journée, notamment lors des débats avec le public et la presse. IL EST A NOTER QUE MEDCURSUS ET OUJADACITY APPORTERONT LEUR SOUTIEN A LA MANIFESTATION EN ETANT UN DE LEURS PARTENAIRES MEDIA 

UN PANORAMA TRES LARGE ET PARFOIS DEROUTANT DE MALADIES RARES

Extrêmement diverses – neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses … –80% de ces maladies ont une origine génétique.     3 maladies sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer.
Elles empêchent  de : voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie),  grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d’un des 2 chromosomes sexuels féminin X)…
D’autres provoquent : un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une démarche incertaine, la mémoire hésitante, des comportements parfois  » inappropriés par rapport aux convenances sociales » et des difficultés à contrôler la vessie (hydrocéphalie à pression normale : accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et  un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington).

Le parcours thérapeutique est souvent chaotique pour les malades. Ils ont souvent des difficultés à obtenir le bon diagnostic d’où des retards parfois dramatiques à être prises en charge. Et pourtant, s’il n’existe pas de traitement curatif pour la plupart d’entre de ces affections, des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare ».

DES PRIORITES A METTRE EN ŒUVRE AU MAROC

Les personnes atteintes de maladies rares posent au Maroc d’innombrables problèmes notamment au niveau du diagnostic et de la prise en charge. Elles souffrent en outre d’un manque d’information, d’absence de centres de référence et de compétence ainsi que de dépistage néonatal systématique pour tous les nouveau-nés. Elles souffrent également d’absence de couverture médicale universelle et de non disponibilité de certains médicaments, ce qui complique davantage leur prise en charge.

L’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), a   trois REVENDICATIONS PRINCIPALES visant à :

– Donner rapidement le statut d’affection de longue durée (ALD) à un grand nombre de maladies rares et en particulier d’abord aux plus couteuses ; cela garantirait ainsi une prise en charge et un remboursement systématiques des soins à 100 % de la base de référence sécurité sociale ; on rappellera que, pour le moment, nombre de patients sont confrontés à des problèmes de remboursement car ils ne peuvent bénéficier que d’un remboursement dérogatoire au cas par cas, devant être renouvelé continuellement et avec le risque d’une suspension à tout moment ;

– Mettre en place un statut de « médicament orphelin » pour les thérapeutiques employées dans les maladies rares offrant notamment un accès plus rapide au marché en raccourcissant les délais d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ; il pourrait être envisagé aussi de les dispenser de certaines taxes et impôts et de leur garantir une exclusivité commerciale sur une certaine période ; en contrepartie de ces avantages, les pouvoirs publics devraient pouvoir s’attacher à négocier des réductions de prix sur les médicaments  les plus chers (certains sont d’un montant de plusieurs millions de dirhams !) ;

– Instaurer un dépistage néonatal systématique visant à détecter des maladies rares sévères d’origine génétique, généralement chez les bébés : il s’agit notamment de la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, l’hyperplasie congénitale des surrénales, la mucoviscidose et l’hémoglobinopathie.

Dr MOUSSAYER KHADIJA الدكتورة خديجة موسيار Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie en libéral à Casablanca. Présidente de l’Alliance Maladies Rares Maroc (AMRM) et de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS), Vice-présidente du Groupe de l’Auto-Immunité Marocain (GEAIM).

POUR EN SAVOIR PLUS : UNE INFORMATION ENCORE FRAGMENTAIRE POUR LES PATIENTS COMME POUR LES MEDECINS, L’ALLIANCE DES MALADIES RARES AU MAROC (AMRM), AZIZ DAOUDA UN ENTRAINEUR D’EXCEPTION SE MET AU SERVICE DES ASSOCIATIONS DE MALADES

UNE INFORMATION ENCORE FRAGMENTAIRE POUR LES PATIENTS COMME POUR LES MEDECINS
Le parcours thérapeutique est souvent chaotique pour les malades même dans des pays développés comme la France ! Une enquête effectuée en 2015 par l’Observatoire des maladies rares a mis en évidence de nombreuses difficultés. Un malade sur cinq a eu une errance diagnostique égale ou supérieure à 6 ans. Les hospitalisations ont eu lieu en urgence pour 45% d’entre eux. Des examens, des soins ou des traitements se sont révélés inadaptés pour 57,5% des répondants. Enfin, 90% des patients estiment que les professionnels de santé ont une connaissance insuffisante de ce type de pathologies.
On note par ailleurs que les maladies rares affectent considérablement le quotidien. 51% des personnes malades et des parents d’enfants ont dû renoncer à travailler. Dans 62% des cas, elles déclenchent des troubles psychologiques ou du comportement et, pour la moitié, un isolement amical ou familial.

Ce constat observé en France se retrouve au Maroc et en bien pire ! Et pourtant, s’il n’existe pas de traitement curatif pour la plupart d’entre de ces affections, des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare ».

L’ALLIANCE DES MALADIES RARES AU MAROC (AMRM)
Depuis sa création en 2017, l’ALLIANCE travaille au quotidien avec beaucoup d’associations marocaines spécifiques pour une maladie donnée. Elle a de plus signé des conventions de partenariat « stratégiques » avec 12 associations de patients : 1/Association de syndrome de Rett (AMSR) , 2/ Association de Solidarité avec les Enfants de la Lune au Maroc (A.S.E.L.M.) , 3/ Association de l’amyotrophie spinale (SMA) , 4 / association SOS Pku , 5/ association marocaine des malades d’angioedème héréditaire (AMMAO) , 6/ Association Marocaine pour la Santé de l’Enfant et de la Mère (AMSEM) , 7/ Association S.O.S Marfantime (S.O.S.M.) , 8/Association Prader Willi Maroc (P.W.M.) , 9/ Association Flamme d’Espoir pour les Autistes et les Patients atteints de la PKU , 10/ Association marocaine pour les enfants souffrant d’ostéoporose (Ostéogenèse imparfaite) A.M.E.O.S , 11/ Association Marocaine de Mucoviscidose (AMM) , 12/ Association Fragile X Maroc (FxMa).

AZIZ DAOUDA UN ENTRAINEUR D’EXCEPTION SE MET AU SERVICE DES ASSOCIATIONS DE MALADESLa journée des maladie rares organisée le 24 février sera animée, notamment lors des débats avec le public       par Aziz Daouda, directeur technique et du développement de la Confédération africaine d’athlétisme. Diplômé de l’Université de Bucarest et de Montréal, cet homme est spécialiste de l’entraînement sportif et de la physiologie de l’exercice physique, matière qu’il a enseignée des années durant à l’Institut Moulay Rachid,. À ce titre il a dirigé de nombreuses recherches, notamment quelques-unes en collaboration avec le CHU Ibn Sina en matière de diabète et d’asthme. Aziz Daouda est surtout connu pour sa carrière dans le domaine des sports. Il a occupé de nombreuses responsabilités au sein du ministère de la Jeunesse et des sports. Son nom reste surtout lié au domaine de l’athlétisme ou il a été en qualité d’entraîneur, de manager et de directeur technique le mentor des plus grandes stars de l’athlétisme marocain pendant une trentaine d’années. Il a entre autres permis au Maroc de figurer dans les 10 premières nations d’athlétisme pendant plus d’un quart de siècle.

Aziz Daouda s’est impliqué par ailleurs dans le développement du sport pour les personnes souffrant de maladies rares ou de handicap. Il est ainsi intervenu, à ce titre, lors de de la première journée nationale du syndrome de Marfan en décembre 2023 et à la journée de sensibilisation à la maladie cœliaque le 10 février 2024 où il a présidé la manifestation (manifestation organisée par l’ASSOCIATION MAROCAINE DES INTOLERANTS ET ALLERGIQUES AU GLUTEN (AMIAG).